一针1563万!难民女婴将用世上最贵的药,却由德国政府买单
来自亚美尼亚的女孩卡琳(Karine),今年1岁,被确诊因患有脊髓性肌肉萎缩症(SMA 1型,俗称重症肌无力)。这是一种遗传性疾病,体内不能产生某种蛋白质。这导致了肌肉无力和瘫痪。如果不加以治疗,SMA在大多数情况下会在生命的头三年导致死亡。
只有Zolgensma,它可以决定卡琳的生!
它是世界上最贵的药。在美国的售价为212.5万美元,在德国的售价为200万欧元,在日本的售价为1.6亿日元,约合人民币1563万元。
现在卡琳在汉堡儿童医院(Kinder-UKE)接受治疗。2021年8月,卡琳的主治大夫就已经向保险公司申请使用Zolgensma,以防止她的疾病进一步恶化。但是保险公司迟迟未同意。
与此同时,汉堡社会法庭也下令保险公司同意对女孩使用该药物进行治疗。但卡琳的医疗保险公司AOK却对法庭批准的200万欧元的药物治疗提起上诉。
坐在轮椅中却仍灿烂微笑的卡琳
德国实行全民,包括居住在德国的外国人都强制医疗保险,免费医疗。
从2020年7月1日之后,Zolgensma通过德国国家药品监督管理部的审批上市后,医生可以根据批准区域为拥有法定健康保险的人开具处方。
也就是说,Zolgensma虽然天价,但在德国其费用都是国家承担。
为什么卡琳需要申请?源于她的身份——难民。
其实,卡琳出生于亚美尼亚。
她的父亲告诉德国《图片报》的记者:“当卡琳五个月大时确诊患有脊髓性肌肉萎缩症,卡琳医生告诉我‘在亚美尼亚她没有生的机会,去德国或许能救命’。”
为了孩子,卡琳一家踏上前往德国的路,并获得了合法难民身份。
在德国寻求政治或其他迫害保护的群体属于特殊情况。寻求庇护者通常都未参加法定医保。在生病情况下,他们拥有申请避难者救助法(AsylbLG)中规定的医保权利。根据不同的居留身份和期限,法律规定了不同的医保等级。
德国政府应该为其支付天价药费吗?
为什么卡琳的医疗保险公司AOK要上诉?
AOK的认为
卡琳的医疗保险公司AOK认为卡琳应该使用相对便宜,治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物Risdiplam。
相比Zolgensma的一针见效,Risdiplam是一种口服给药的运动神经元生存基因2(SMN2)剪接修饰剂,开发用于所有类型(1型、2型、3型)SMA的治疗。
Risdiplam每年的治疗费用为30万欧元,需终身服药。
希望之光 Zolgensma
AOK发言人马丁·赫尔弗里奇(Martin Helfrich)说:“医疗保险基金是否必须支付这些费用,或者采用更便宜的治疗方式,这个问题必须在法律上得到澄清。”
因此,在汉堡社会法院的判决下达后,AOK提出了上诉。
卡琳一家获得了专业律师的支持。
律师约翰内斯·凯泽(Johannes Kaiser)表示:“虽然卡琳不是德国人,但他们有合法居留,此外,她的病是不被允许驱逐出境......有正常的保险,并有权接受规定的治疗。”
“相比之下,Risdiplam是比Zolgensma便宜,但这是终身服药。按照保险公司的理解模式,卡琳定会在10岁之前死亡或离开德国。因为只有这样药费才会便宜。”
卡琳一家
六个月过去了,直到今天,2022年5月23日,据德国《图片报》的报道,保险公司退让,同意卡琳使用Zolgensma,虽然现阶段还处于双方初步达成协议。
但是卡琳生的希望曙光就在眼前。
新生儿脊髓性肌肉萎缩症检测
在世界其他地区,像卡琳这样的父母往往不知道该怎么做。在绝望中,要么看着孩子死去,要么通过Instagram等社交网络寻找国际捐款,以便带孩子前往德国、美国,或者去科威特进行治疗。
以防卡琳的悲剧反复发生。德国从今年开始,所有新生儿都要接受标准的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)筛查,以便他们能够尽早接受治疗。
Zolgensma
一般来说,90%以上的脊髓性肌肉萎缩症儿童患者会在两岁前死亡,或依赖呼吸机生存。
诺华公司生产的Zolgensma是治疗脊髓性肌萎缩症的针对性药物。
这种价值百万欧元的高科技药物Zolgensma将一个新的、能发挥作用的相应基因拷贝引入儿童患者的细胞,并阻止疾病的发展,为一个家庭带来希望。
接受治疗的患儿(通常情况下在2岁内)只需静脉输注一次即可完成治疗。
只需一针,孩子早夭的风险没有了,命运被改变。而且只需进行后期的康复运动,患儿的成长过程就如同正常婴儿。丝毫不影响今后的人生。至于寿命与常人一般。
可以说,该药除了贵,没有任何的缺点。
接受过Zolgensma治疗,来自世界各地孩子的手印
在美国利伯蒂维尔的诺华基因治疗公司的大楼中,有1000多个彩色手印贴在墙上。每个接受过治疗的孩子都有一张—上面写着孩子的原籍国。
Zolgensma是首批基因替代疗法之一,也是未来医学的星星之火。
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